基于内部预试验的样本量重估计在成组序贯设计中的应用研究

Application Study of Sample Size Re-estimation Based on Internal Pilot study in Group Sequential Design

目的 使用内部预试验（Internal Pilot Study, IPS）解决成组序贯设计中方差未知时样本量估计的问题，同时得出内部预试验适宜的样本量。 方法 以两样本均数比较的优效性检验为分析目的，利用损耗函数法(Error Spending Approach)在拒绝型成组序贯设计下，通过设定不同的内部预试验样本量、方差真实值和方差估计值，计算方差重估法的Ι类错误、功效Power和平均样本量。  结果 方差估计正确时，方差重估法能控制Ι类错误，功效和平均样本量随着内部预试验样本量的增加而增加，当内部预试验样本量大于等于20时能获得较好的功效和适宜的平均样本量；方差估计错误时，方差重估法同样能控制Ι类错误且不会出现传统成组序贯设计中功效过高或过低的情况，当方差估计值为10，方差真实值分别为6、8、12和14时，该方法的功效分别为0.895、0.886、0.887和0.887。 结论 方差重估法能有效解决成组序贯设计中方差未知的问题，避免了方差错误估计时导致的功效异常。